Emofilia, un farmaco innovativo blocca le emorragie nei pazienti più difficili


Paura di andare in bicicletta e cadere, perch farsi male significa avere un’emorragia che non si ferma facilmente. L’angoscia delle ripetute terapie endovenose, un incubo per i bambini. Una vita con una spada di Damocle sulla testa, perch in qualsiasi momento pu verificarsi un sanguinamento da trattare il prima possibile, ovunque ci si trovi. Sono le difficolt dei pazienti con emofilia, particolarmente sentite da chi ha sviluppato inibitori per la cura standard, il fattore VIII sostitutivo: succede a uno su tre e finora per questi pazienti non c’erano opzioni terapeutiche davvero efficaci. Dallo scorso dicembre, per, arrivato anche in Italia emicizumab, un nuovo anticorpo monoclonale che riduce il rischio di emorragie dell’87 per cento anche in questi casi pi complessi.

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I tipi di emofilia e i livelli di gravità


Farmaco innovativo

L’emofilia A una malattia del sangue ereditaria che colpisce quasi solamente i maschi e che dipende dalla carenza o mancanza del fattore VIII della coagulazione, un elemento che si lega ai fattori IXa e X ed indispensabile nella cascata della coagulazione; a seconda del grado di deficit del fattore VIII l’emofilia pi o meno grave (il 50-60 per cento purtroppo ce l’ha in forma severa). La cura consiste nel somministrare dall’esterno il fattore VIII mancante, ma in circa il 30 per cento dei pazienti si sviluppano inibitori per questa terapia che quindi diventa inefficace, lasciando i malati “scoperti” e in balia del rischio di emorragie. Emicizumab, il nuovo farmaco approvato di recente per i pazienti con emofilia A e inibitori, il primo anticorpo monoclonale umanizzato efficace per la profilassi degli episodi emorragici in questi emofilici: si tratta infatti di un anticorpo “bispecifico” che si lega come un ponte fra i fattori IXa e X, mimando il fattore VIII mancante e riattivando la normale cascata coagulativa. I risultati ottenuti negli studi sono stati talmente brillanti che per il medicinale sono state previste procedure per l’approvazione accelerata, negli Stati Uniti e in Europa, ed stato designato farmaco innovativo dall’Agenzia Italiana del Farmaco; la Food and Drug Administration, in virt dei suoi effetti, lo scorso autunno lo ha approvato anche per i pazienti senza inibitori.

Radicale cambio di prospettiva

Con emicizumab infatti il 95 per cento dei pazienti pediatrici non ha avuto sanguinamenti durante il trattamento profilattico, con una riduzione del 99 per cento del tasso di sanguinamenti rispetto alle terapie precedenti; negli adulti e adolescenti il rischio di emorragie sceso dell’87 per cento rispetto al trattamento standard. Risultati che significano poter vivere con maggior tranquillit grazie a una terapia che negli studi clinici si dimostrata molto ben tollerata. I dati disponibili a oggi, dagli studi e dall’uso nei Paesi dove emicizumab gi in commercio, sono incoraggianti – osserva Andrea Buzzi, presidente della Fondazione Paracelso –. Autorizzano a sperare in un significativo miglioramento delle condizioni di salute dei pazienti e della qualit della vita in generale, anche grazie alla via di somministrazione sottocute meno problematica dell’endovenosa (il farmaco viene assunto con un’iniezione sottocutanea alla settimana, ndr). 

Migliore accettazione

Gli specialisti ora auspicano di creare un registro per poter seguire da vicino tutti coloro che saranno trattati con il farmaco, intanto i pazienti possono sperare in una vita pi serena e anche riuscire ad accettare finalmente meglio la loro malattia. Questo possibile anche grazie all’aiuto di molte recenti campagne dedicate ai malati e al loro vissuto, pensate proprio per aiutare gli emofilici a superare le limitazioni e le difficolt imposta dalla convivenza con l’emofilia: da “Ridisegniamo l’emofilia” che vuole far emergere i bisogni dei pazienti e raccontare le loro esperienze di vita quotidiana ad “A fianco del coraggio”, pensata per far conoscere le esperienze di chi vive accanto ai pazienti, fino allo spettacolo teatrale “B Side” che sta portando nelle scuole superiori italiane una pice nata per far riflettere sulla diversit e l’accettazione della malattia in un periodo della vita dei pazienti, l’adolescenza, che pu rivelarsi molto complicato.

8 febbraio 2019 (modifica il 20 febbraio 2019 | 16:24)

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