«Staminali per la Sla, potrebbe trattarsi di una cura risolutiva?»


Pubblichiamo la domanda inviata da un lettore al forum Sclerosi laterale amiotrofica e la risposta data da due dei nostri esperti: il dottor Christian Lunetta del Centro Clinico NeMO, Milano, e membro della Commissione medico-scientifica AISLA e la professoressa Piera Pasinelli, docente alla Thomas Jefferson University di Philadelphia e al Robert Packard Center for ALS Research di Baltimora (USA).

Salve, cosa ne pensate del metodo Brainstorm, attualmente utilizzato negli Stati Uniti e in Israele come sperimentazione verso i pazienti malati di SLA (sclerosi laterale amiotrofica), basandosi sulle cellule staminali? Pu essere una strada verso la ricerca di una cura risolutiva? Grazie.
Andrea

Gent.mo sig. Andrea, la sperimentazione “Brainstorm”, ideata dall’azienda BrainStorm Cellular Therapeutics (Israele), si basa sulla somministrazione intratecale ripetuta di cellule mesenchimali modificate, in accordo alla tecnica denominata NurOwn, affinch rilascino determinati fattori protettivi per i motoneuroni. Le cellule staminali mesenchimali sono raccolte attraverso un prelievo di midollo osseo dal paziente stesso; l’ipotesi che queste cellule agiscano rilasciando fattori protettivi in grado di favorire la sopravvivenza dei neuroni e in questo modo siano capaci di rallentare la progressione della malattia alleviandone i sintomi. Attualmente lo studio di fase III attivo in 6 centri negli Stati Uniti con l’obiettivo di valutare l’efficacia del trattamento. previsto l’inserimento nello studio di 200 pazienti con SLA che saranno divisi in due gruppi: il primo (100 pazienti) ricever le cellule mesenchimali modificate, mentre al secondo gruppo di controllo (100 pazienti) verr praticata una iniezione placebo che non contiene le cellule. Tale trattamento sar effettuato ogni 2 mesi per 3 cicli.

La conclusione dello studio

Le precedenti sperimentazioni di fase I e II hanno verificato la sicurezza e la tollerabilit del trattamento e dell’intervento chirurgico necessario per il trapianto delle cellule staminali modificate. Sulla base di questi risultati stata avviata la sperimentazione di fase III che dovrebbe chiudere l’arruolamento dei pazienti entro met 2019. La conclusione dello studio prevista, salvo ulteriori ritardi secondari all’arruolamento di pazienti, per la met del 2020. Sul sito di AISLA Onlus trova maggiori dettagli sulla definizione del significato delle differenti fasi dei trial clinici. Al termine dello studio i ricercatori impegnati nella conduzione della sperimentazione comunicheranno alla comunit scientifica e alle autorit preposte i risultati ottenuti. Solo allora si potr realmente comprendere se tale strategia terapeutica avr o meno un’utilit nel trattamento della SLA. Ci auguriamo che lo studio di fase III possa concludersi presto in modo da poter dare informazioni pi complete a tutta la comunit di pazienti che ovviamente necessita di una terapia efficace nel contrastare l’evoluzione della malattia.

Le cure pi sicure ed efficaci

Si ribadisce la necessit di attendere il completamento della sperimentazione per poter davvero capire se il trattamento funziona e determinare la migliore strategia di intervento per i pazienti. Purtroppo ci sono molte informazioni (e disinformazioni) online e sui siti/social media, ma importante ricordare che gli studi clinici sono l’unico modo finora provato di stabilire se un trattamento efficace, quali siano i suoi eventuali effetti collaterali e per sapere quale sia il miglior trattamento possibile nelle diverse situazioni. Questo per garantire, nei limiti del possibile, le cure pi sicure ed efficaci per ciascun caso. Di conseguenza ogni studio clinico deve essere molto rigoroso ed essere condotto in base a un protocollo di sperimentazione approvato dalle autorit competenti. Per fare questo essenziale che anche il nostro Paese investa di pi nella ricerca per arrivare il pi rapidamente possibile a confermare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti sperimentati negli studi clinici e rendere disponibili come cura le terapie che si confermano efficaci.

Dott. Christian Lunetta, Centro Clinico NeMO, Milano, Commissione medico-scientifica AISLA
Prof.ssa Piera Pasinelli, Thomas Jefferson University, Philadelphia e The Robert Packard Center for ALS Research, Baltimora (USA)

25 aprile 2019 (modifica il 25 aprile 2019 | 14:55)

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